康弘药业摸索基因治疗利好哪些概念股？
作为一种新治疗方式，基因治疗方式仍处发展早期阶段。相较于其他积累了大量经验的生物制品，对腺相关病毒载体的生物学特征的理解尚有待加深。那么今天小编在这里给大家整理一下康弘药业相关知识，我们一起看看吧!
调整申报策略后再申请
8月8日，康弘药业宣布撤回一项一类新药的临床试验申请。
康弘药业撤回的KH631眼用注射液是用于治疗新生血管性(湿性)年龄相关性黄斑变性(nAMD)的、具有自主知识产权的1类生物新药。公告显示，KH631以腺相关病毒(AAV)递送系统为基础，换言之，这是一款用于治疗眼底疾病的基因治疗药物。
康弘药业在公告中表示，KH631在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色，并在临床前疾病模型中显示出持续疗效。而本次撤回临床试验申请，主要是由于公司申报策略调整，子公司弘基生物将在完成申报策略调整后另行提交临床试验申请。
记者注意到，在康弘药业2021年年报中，KH631的研究进程描述为，“药学和临床前主要研究顺利完成，准备2022年启动中国和美国新药临床研究申报”。公司称，该基因治疗领域的创新药将提供nAMD基因治疗领域的新治疗方案，提升公司在眼科领域的竞争力。
药渡数据显示，2020年12月，康弘药业开展了KH631的临床前研究，今年5月7日，KH631的临床试验申请已被受理。也就是说，在申请获受理的3个月后，康弘药业宣布撤回申请。其撤回的原因为何?何时重新递交申请?
对此，接近康弘药业的人士对《每日经济新闻》记者表示，此次调整主要是由于中美两国的审核关注点及规则有差异，要确保一个方案能满足中美双报。
该人士还表示，截至目前，KH631的临床试验还未真正展开，预计将在本月内重新提交临床试验申请。
今年5月，康弘药业高管在接受《每日经济新闻》记者当面采访时表示，眼底病的市场还远远没有被开发完全，相关患病人群和接受治疗人群的规模差还很大。眼底病药物还处于一个空白市场开拓期，因此总体的市场规模还处于爬坡的过程。其还表示，KH631的进展是走在相对前面的，它的国际化道路怎么走，公司也将边走边继续探索。
基因治疗药物处摸索阶段
在眼病领域，基因治疗是当下炙手可热的赛道之一，而腺相关病毒(AAV)载体掀起了该领域的临床热潮。
对于老年性黄斑病变人群来说，基因治疗药物具有极大的意义。因为常规的VEGF抗体注射疗法需要长期频繁和定期的玻璃体内注射，降低了患者依从性，也增加了治疗风险。而基因疗法可以较好地规避上述弊端。
而AAV是一种小型无包膜细小病毒，作为递送系统具有许多优势，比如无致病性、高效持续表达、易于操作以及免疫原性低等。AAV载体携带的治疗基因进入细胞后，将转录翻译为功能蛋白，达到治疗一系列疾病的目的。
药渡数据显示，全球范围内，AAV占总基因治疗产品的24%。今年7月，罗氏制药宣布与Avista Therapeutics合作开发用于眼睛的新型AAV基因治疗载体。
但在全球范围内，获批上市的眼部基因治疗产品并不多。公开数据显示，全球有超过200项基于AAV的临床试验，但多数在研项目不能始终如一地转化为临床结果。这是因为其上游开发和下游生产过程都还存在许多技术挑战，如何保证活性功效和降低临床使用剂量是关键问题。如果不能保证可控剂量下的表达水平，可能会导致疗效降低或丧失，需重新给药或引起局部组织损伤。
总之，AAV基因治疗仍处于发展早期阶段，其潜力才刚刚显现。大多数公司的研发项目仍集中在管线布局上，即使有些产品进入临床阶段，也可能因安全效力等问题折戟。
医药龙头有哪些?
健帆生物：
医药龙头股。公司2022年第一季度季报显示，2022年第一季度实现总营收6.97亿，同比增长20.46%;净利润为3.35亿，同比增长18.32%。
在同国际企业竞争的过程中，国内优质的医疗器械企业快速成长，逐渐具备参与国际竞争的综合实力和技术水平。
健帆生物(300529)3日内股价2天上涨，上涨2.55%，2022年来下跌-7.65%。
康龙化成：
医药龙头股。康龙化成2022年第一季度公司实现营业总收入21.03亿元，同比增长41.19%;实现扣非净利润3.11亿元，同比增长30.83%;康龙化成毛利润为6.96亿，毛利率33.08%。
全球前20大跨国药企全部为公司的客户，大部分公司已成为公司的长期合作伙伴;目前公司业务已覆盖了超过600家以上的制药企业、生物科技研发公司和科研院所。
云南白药：
医药龙头股。2022年第一季度云南白药公司实现总营收94.3亿，同比增长-8.7%;毛利润为28.42亿，毛利率30.14%。
拟以省医药未分配利润转增实收资本3亿元。
回顾近3个交易日，云南白药有2天上涨，期间整体上涨0.91%，最高价为57.6元，最低价为58.64元，总市值上涨了9.52亿元，上涨了0.91%。